新藥研發商生華科(6492)最新宣布，開發中新藥 Silmitasertib(CX-4945)用於新適應症神經母細胞瘤，繼日前甫獲美國食品藥物管理局（FDA）授予罕見兒科疾病認定(RPDD)，近日再獲得孤兒藥(ODD)認定資格，上市後將享有七年的美國市場獨賣期的保障，未來獲利潛力無窮，激勵生華科今(25)日股價爆量跳空漲停，終場大漲4.9元至漲停價54.4元，成交量2102張，為1個多月以來新高。
生華科指出，Silmitasertib(CX-4945日)前已經陸續取得包括膽管癌、髓母細胞瘤及膽道癌多項適應症的孤兒藥認定資格，根據這項資格認定，生華科可以獲得美國FDA給予更多行政協助及市場專賣保護期等優惠措施。未來Silmitasertib(CX-4945)獲得上市許可後，將享有七年的美國市場獨賣期的保障。
美國 FDA孤兒藥資格是源自 Orphan Drug Act (ODA) ，取得美國FDA授予孤兒藥資格之新藥，可獲得臨床試驗支出抵稅、減免處方藥使用者費用（Prescription Drug User Fee）等優惠措施，並在最後獲准上市時，如果是第一個核准用於此適應症的藥物或可證明新藥的臨床療效比其他相同適應症已核准之療法更佳時，將有機會取得7年市場專屬期（market exclusivity）。
生華科表示，FDA授予Silmitasertib (CX-4945)作為治療多項罕見兒童疾病及罕見癌症之孤兒藥資格，突顯其在多項未被滿足醫療需求的重大開發潛力。其中，神經母細胞瘤是除腦部腫瘤和淋巴瘤外，兒童中最常見的惡性實體瘤，超過90%的病例在五歲之前被診斷出。大約70%的受影響兒童在症狀出現時已經出現轉移，20年的生存率僅為30%。在美國，每年新病例平均為700至800例，佔兒童癌症的約6%，符合罕見疾病的定義。
此外，由生華科攜手美國賓州州立大學健康兒童醫院以及知名的Beat Childhood Cancer Research Consortium 之Silmitasertib(CX-4945) 合併使用化療藥物治療復發/難治型兒童及青少年實體腫瘤之一/二期人體臨床實驗，已獲美國FDA核准執行目前順利推進當中。
▲生華科(6492) 日K圖 (來源:CMoney)
